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改变人类健康治疗失明的更好结果

发布时间:2021-5-3 8:30:35   点击数:

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多伦多大学化学工程与应用化学系和生物医学工程学院的大学教授MollyShoichet领导一个跨学科团队,致力于使用视网膜干细胞恢复视力,这可能会导致针对年龄较大的疾病的治疗相关的黄斑变性(AMD)和视网膜色素变性(RP)。

光线通过您的眼睛只需几分之一秒,即可在大脑中创建图像,使您能够在屏幕上看到这些单词。

但是,由于年龄相关的黄斑变性(AMD)(影响数百万人)和视网膜色素变性(RP)等疾病导致眼睛的关键结构丧失时,这种能力可能会减弱(有时会导致完全失明),视网膜最常见的遗传病之一。

但是,由MedicinebyDesign资助的跨学科科学家团队认为,这种结果可能会改变。他们的计划–使用视网膜干细胞恢复视力。

多伦多大学化学工程与应用化学系和生物医学工程学院的大学教授MollyShoichet说:“这是一项非常困难的研究,但是我们已经在恢复小鼠的视力方面取得了一些进展。”T)。“现在,通过整合一个由专家组成的综合团队,我们认为我们可以迈出下一步。”

Shoichet的团队包括大学健康网络克里姆比尔研究所的高级科学家ValerieWallace,美国科学技术大学实验室医学和病理生物学系教授,美国科学技术大学分子遗传学系教授DerekvanderKooy。T和JulieLefebvre,医院(SickKids)的神经科学和心理健康计划的科学家,也是密歇根大学分子遗传学系的助理教授。

该团队是11家在三年内从MedicinebyDesign获得近万美元资金的团队之一。由加拿大第一研究卓越基金提供1.14亿加元资助的MedicinebyDesign是一项战略研究计划,致力于工程,医学和科学的融合,以促进再生医学的变革性发现并加速其对临床的影响。

要了解团队所面临的挑战,首先您需要了解我们的眼睛。

光线穿过您的眼睛并击中眼睛后部的视网膜。视网膜中的感光细胞吸收光,并将光能转换成电信号,传递到大脑,从而实现视觉。感光细胞与视网膜色素上皮(RPE)具有共生关系,其中视网膜色素上皮细胞支持感光细胞的存活和功能。

但是,与年龄相关的黄斑变性和视网膜色素变性会导致感光细胞和RPE死亡。没有它们,我们看不到。

但是,是否可以从干细胞中产生光感受器和RPE,然后将其移植到眼睛中,从而恢复视力?

Shoichet说:“我们已经能够将感光细胞和RPE细胞移植到在AMD模型中失去视力的小鼠的眼睛中。”“我们观察到了一些视力修复,这令人兴奋。但与此同时,大多数移植的细胞都灭亡了,一些存活的细胞似乎以华莱士和她的团队描述为物质转移的过程将其蛋白质转移到了小鼠的感光细胞上。”

研究人员在使用绿色荧光标记的感光体进行移植时遇到了材料转移问题。这样做可以使团队更轻松地跟踪感光器的整合,或者他们如此认为。

“我们在移植后的视网膜中看到了许多绿色细胞,我们认为这意味着我们的干细胞在视网膜中扎根了。这让我们感觉很好。”Shoichet说。

但是华莱士发现有些不对劲。

事实证明,绿色并非来自移植的细胞,而是被现有细胞吸收的。

Shoichet解释说:“那是Wallace博士实验室确定的材料转移。”“一个感光体将其材料(在这种情况下为绿色荧光蛋白)转移到另一个。我们以为移植的细胞正在整合,但现在还不清楚它们是否全部融合。”

这对于团队来说是一个令人沮丧的时刻。然后他们意识到,用Shoichet的话说,他们可以“将柠檬变成柠檬水,并以我们所学的知识为基础。”

现在,科学家们建议进一步采取细胞移植措施,并实际控制物质转移,以克服普遍存在的遗传疾病RP中的突变。

以此为目标,每位科学家都将重点放在作为整体计划一部分的独特任务上。

JulieLefebvre医院(SickKids)的神经科学和心理健康计划的科学家,也是密歇根大学分子遗传学系的助理教授,是该项目的合作者。

Lefebvre小组设计了一种工具,使该小组能够评估使细胞存活并整合到将视觉信号发送到大脑的神经电路中的成功率。

Wallace的小组将更深入地研究物质转移过程以及如何操纵基因以克服诸如RP之类的突变。

vanderKooy的实验室将致力于从人类干细胞中开发一种光感受器。

Shoichet的实验室将致力于通过创新的蛋白质递送策略和细胞移植,使视网膜更易于接受移植的细胞。她和vanderKooy最近发表了一篇论文,他们首次表明,通过将RPE和感光体移植在一起,可以恢复某些视力。

Shoichet说:“无疑,这项工作面临着艰巨的挑战,但是我们的团队综合方法使我们更有可能实现我们想要的结果,而不是单独工作。”

她赞扬DesignbyMedicine的支持-以及执行董事MichaelSefton教授带来的鼓舞人心的挑战。

“Michael要求我们所有人进行真正具有变革性的研究。DesignbyMedicine通过支持我们的工作,正在资助一种新的细胞疗法思考方式。进行这些研究,并考虑从小鼠模型过渡到恢复人类视力,这是令人兴奋的。”

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