前沿进展丨年龄相关性黄斑变性治疗新进展冷

编者按：传统药物在面对一些复杂的疾病时往往显得束手无策，而干细胞在心血管疾病、糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、肝硬化、关节疾病、白血病、抗衰老等多个领域均被证明疗效显著。近年来，冷冻干细胞疗法也逐渐成为眼科研究的热点。美国加州大学圣巴巴拉分校(UCSantaBarbara)、南加州大学(USC)、生物技术公司再生贴片技术有限责任公司(RegenerativePatchTechnologiesLLC,RPT)的科学家们，在ScientificReports上发表了一项新研究：通过冷冻或低温保存干细胞技术，助力老年性黄斑变性(AMD)的治疗。该研究优化了干细胞低温保存或冷冻植入物的条件。该植入物由人类胚胎干细胞产生的单层眼细胞组成，由约3x6mm大小的柔性支架支撑。AMD是老年人群失明的主要原因，这种植入物目前正用于治疗AMD的临床试验。该植入物冷冻后可长时间保存，并以冷冻的形式分配到临床站点，在临床站点可将其解冻并立即植入AMD患者的眼中。冷冻保存这种植入物和其他细胞疗法的能力，将延长干细胞的保质期，并实现按需分发到遥远的临床站点，从而增加能够从此类治疗中受益的患者数量。该报告的主要作者BritneyPennington和他的同事们完成了一个里程碑式的工作，将眼部植入物更进一步推向临床。“这是首次发表报告，证明了贴壁眼细胞在冷冻保存后，甚至在长期冷冻保存后，仍具有较高的存活率和功能。”RPT工艺开发负责人兼加州大学圣巴巴拉分校助理项目科学家Pennington说。同时该研究表明，冷冻保存的植入物在外观、基因表达和细胞功能方面与非冷冻保存的植入物相当。“这是使用一片细胞或单层细胞开发细胞疗法的重大进步，因为你可以将它们冷冻，作为最终产品，并将它们运送到世界各地。”UCSB教授、资深作者丹尼斯·克莱格(DennisO.Clegg)表示。本研究中使用的植入物医院的合作者从人胚胎干细胞中获得的临床级视网膜色素上皮(RPE)细胞，以及由超薄聚对二甲苯制成的合成支架（该支架由加利福尼亚理工学院的工程师设计，并由LEAPBiomedInnovators制造）。所得的植入物由附着于支架的细胞组成，支架允许治疗细胞靶向输送至眼内病变区域。RPT赞助的一项正在进行的I/IIa期临床试验采用了这种细胞疗法的非冷冻保存制剂。Pennington及其同事的工作使该冷冻保存制剂能够促进预期的IIb期和III期临床试验，以及该产品的最终商业化和临床应用。

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