大千世界（dqsj66）
来源：环球杂志，作者：蔡宇伽
作者系医院基因治疗课题组组长、研究员
基因治疗因治疗遗传疾病而生，但随着技术发展，它正在超越治疗遗传疾病的范畴。阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将是基因治疗发展的下半场。
以基因技术为基础的治疗手段被一些研究认为更具针对性，且能减轻患者痛苦。据医药市场调研机构EvaluatePharma不久前的报告，预计在未来6年内，将有多达60种基因疗法获得批准。
美国《科学》杂志年指出，基因疗法最初被设计用以治疗先天性遗传疾病，但近年来的科学发展让基因疗法在后天获得的疾病领域也有了用武之地。
基因治疗沿革如果说外科手术是宏观层面的手术，基因治疗则是分子水平的手术。基因治疗最原始的定义是：用好基因替换坏基因的疾病治疗技术。这个今天看来很简单的概念，在20世纪70年代却属于异想天开和石破天惊一类。其最早的提出者也绝非等闲之辈，其中包括像大卫·巴尔的摩这样的诺贝尔奖得主。
时至今日，经过半个世纪发展，基因治疗衍生出了新的内涵，比如与免疫技术结合，赋予T细胞抗肿瘤的新功能；跟基因编辑工具结合，精准修复突变的基因，治疗遗传疾病。
作为最前沿的医学技术代表，基因治疗的每一次突破和挫折都吸引着大众的眼球。总体而言，年以前基因治疗的主旋律是上下求索和螺旋发展，直至年以后才逐渐走上正轨，迎来属于它的时代。
其中第一个里程碑事件，是年荷兰基因治疗公司UniQure的基因治疗药物Glybera在欧盟获批上市。Glybera用于治疗一种极其罕见的脂蛋白酯酶缺乏症，是世界上第一个遗传疾病的基因治疗药物。同时，其一次注射费用万欧元，也刷新了整个医药领域的价格纪录。
随后，在年，传统药物巨擘葛兰素史克（GSK）与意大利SanRaffaeleTelethon基因治疗研究中心合作开发的基因治疗药物Strimvelis再次在欧盟获批，它用于治疗一种罕见的重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID），也即著名的“气泡男孩症”。这是一种罕见的先天免疫缺乏症，与一个名为IL2rg的基因发生突变有关，相关基因突变会影响骨髓造血功能，产生不正常的血细胞进而造成免疫缺陷。
年底，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将SparkTherapeutics公司的Luxturna作为RPE65突变的视网膜疾病的基因治疗药物。Luxturna是美国FDA批准的第一个遗传疾病的基因治疗药物。
Glybera、Strimvelis及Luxturna的上市证明，遗传疾病不再是不可治愈的疾病。人类第一次可以通过改变自身的基因治疗疾病。
近年来，基因治疗另一个颇受
