医院眼科开展世界首例出血性老年黄斑变性(wAMD)干细胞移植
出血性老年黄斑变性(也叫湿性年龄相关性黄斑变性,wAMD)导致的失明,是一种不可治愈的致盲性眼病。近日,医院成功开展世界首例胚胎干细胞来源的色素上皮细胞视网膜下移植术,为此类患者重见光明开辟了新的治疗途径。
62岁的罗华(化名)做梦也没有想到,自已原本已经“瞎”掉的右眼,如今能够重见光明。2年前,罗华右眼视力逐步下降,总感觉有一块东西挡住了自己的部份视线。医院检查,医生告诉他,患了老年人非常常见眼病——黄斑性变性。当时唯一的治疗方式就是玻璃体腔雷珠单抗注药术。医院注药了5次,视力却仍然下降,连视力表上最大的字母都看不见,只能看见手影的晃动。
罗华不甘心,又到医院眼科检查,结论仍然是出血性双眼老年性黄斑变性。医生告诉他,目前唯一希望是做干细胞移植手术,而他将是这类手术的第一位患者。一个月前,医院眼科医生对罗华进行了手术。医生先剥除了导致出血的罪魁祸首——新生血管膜,然后再打入干细胞。打入的这类干细胞能够重建其眼部功能。一个月后,干细胞的重建功能逐步凸现。罗华复查右眼最佳矫正视力从术前的仅能看见手的晃动、提高到能看见视力表上的0.15!在国际通用的ETDRS视力表上,罗华右眼术后比术前能够多识别33个字母!眼科各项检查显示移植细胞生存良好,患者视功能稳步提高!
据统计,我国目前有大约万盲人,是世界上盲人最多的国家。最常见的致盲性眼病包括白内障、角膜病、青光眼和视网膜变性疾病(如老年性黄斑变性、视网膜色素变性),其中视网膜变性疾病这类神经致盲性眼病目前全球尚无的有效治疗方法。
为此,医院眼科阴正勤教授作为我国眼科干细胞领域最早的首席科学家,其牵头的团队从98年开始便开展了一系列研究。年,在世界上首次开展了人胚胎视网膜前体细胞(humanfetalderivedretinalprogenitorcells,hF-RPCs))移植治疗视网膜色素变性的临床安全性研究,迈出了视网膜干细胞移植向临床转化的第一步;年7月,经总后勤部卫生部批准,进一步开展了干细胞治疗眼病的临床研究。在国家科技部项目和中国科学院先导计划项目支持下,与中科学院动物所周琪教授团队合作,进行了世界首例出血性老年黄斑变性(wAMD)和国内首例青少年性黄斑变性(Stargardts病)的临床移植研究,目前已经顺利完成了3例wAMD和5例Stargardts病的手术,开展了hESC-RPE治疗视网膜变性的先驱性工作。目前,医院眼科是我国唯一一家系统研究干细胞治疗致盲性疾病的机构,在国外,也只有美、英、日等国的相关机构在研究。
干细胞作为具有自我更新和分化潜能的细胞,能够分化成其他细胞,相比成体干细胞,胚胎干细胞具有全能性,经正确诱导,能分化为人体细胞的任意一种,医学界称其为“万能细胞”。干细胞疗法就像给机体注入新的活力,是从根本上治疗许多疾病的有效方法。hESC具有全能的分化潜能,有稳定的细胞系,可在体外大量增殖,易于基因操作,能批量化开展临床治疗。hESC诱导为眼治疗细胞是目前临床转化应用的趋势。目前干细胞的基础研究虽然取得了巨大进展,但鲜有向临床转化的成功范例。国际临床试验网站(WHO和美国NIH临床试验注册服务中心)的数据显示,基于干细胞技术治疗视网膜变性疾病的临床研究正在开展中。
阴正勤教授指出:“我们不仅要控制延缓病情,而且要争取最终治愈。不仅要提高治疗技术而且要研发便于产业化批量生产的干细胞生物产品。”通过一系列的临床研究,该团队将为多种致盲性眼病开发多种类的、来源和产业化容易的干细胞生物产品,为干细胞治疗的标准化、产业化奠定坚实的基础,也将为众多盲人带来新的曙光!