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用干细胞治疗黄斑变性,有望使患者重见光明

发布时间:2020-12-4 23:55:31   点击数:
失明是最折磨人的身体障碍之一,眼睛的各种损伤和退化几乎无法治疗。而黄斑变性是国际眼科界公认的最难治疗的眼病之一,在以往我们没有什么有效的改善方式,因为那是感光细胞的凋亡,无法被矫正。黄斑变性,失明的隐形杀手

随着我国人口趋于老龄化,年龄相关性黄斑变性(AMD)的患病率和绝对人数逐年增加,逐渐成为了重要的致盲性眼病之一,也是老年人失明常见原因。临床上主要分为萎缩型(干性)和渗出型(湿性)两种类型,其中以干性AMD为主,占比在85%以上。

▲研究者眼底黄斑示意图

AMD主要是由视网膜色素上皮细胞(RPE细胞)受损和视网膜退行性变引起的一种不可逆性视力下降或丧失的疾病。它发病的部位是在眼底一个特别重要的结构――黄斑。

我们每个人的眼底都具有一个正常结构,位于眼底的正中央,叫做黄斑。为什么叫黄斑区呢?因为这个区域里面含有很多叶黄素,叶黄素是黄色的,使得这个区域的颜色稍微有点发黄,尤其在病理上看,所以称作黄斑。黄斑中心区直径大约有微米,是人体最重要的一个视觉功能部分。

在健康人的眼睛里,视网膜色素上皮细胞滋养和支持着光感受器,将光转换成能够通过视神经传递至大脑的电信号;但在年龄相关性黄斑变性患眼地图样萎缩中,视网膜色素上皮细胞死亡导致光感受器退化,从而使患者丧失视力,目前临床上仍缺乏行之有效的治疗方法。

如何才能够让AMD患者重现光明?干细胞治疗或是一种可行的方法。

干细胞疗法,给黄斑变性患者带来曙光

近年来,科学家们一直探索如何利用干细胞来治疗年龄相关性黄斑变性。干细胞作为具有自我更新和分化潜能的细胞,能够分化成其他细胞,利用干细胞来诱导生成视网膜色素上皮细胞,并取代病变的视网膜色素上皮细胞。

●干细胞可以完全再生视网膜神经元,在视网膜损伤的情况下能够大量增殖,产生新的视网膜神经元,替代缺失的细胞。

●干细胞和其产生的表皮生长因子和神经生长因子等激活神经的再生潜能,改善微环境,不断分化和表达多种视神经标志物,从而改善视功能。

●同时干细胞并具有免疫调节和旁分泌的作用,且抗炎症,提供视神经营养的作用。

再生医学领域专家认为,黄斑变性将是干细胞治疗获得成功的首个领域之一。其优势表现在:在实验室中培养大量的视网膜色素上皮细胞相对容易,并且培养出来的视网膜色素上皮细胞与人眼中的视网膜色素上皮细胞完全相同;注射细胞的位置被认为是免疫特区,这意味着移植细胞在体内发生排斥反应的风险很小;在非常有限区域使用少量的细胞来完成治疗,减少了风险的发生。

干细胞治疗黄斑变性临床研究成果喜人

年8月25日,医院在国际上率先开展了“视网膜下同种异体人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植术治疗湿性年龄相关性黄斑变性”的临床研究。

临床研究结果显示,术前右眼几乎失明的62岁罗华(化名),术后眼科各项检查显示移植细胞生存良好,患者视功能稳步提高。经术后近一个月的观察,患者其视力能够达到0.15,遮挡感也逐步消除,治疗效果显著。

年3月16日,著名医学期刊《新英格兰医学杂志》发表了自体细胞衍生的诱导多能干细胞(iPSCs)治疗黄斑变性的临床实验的结果。这项研究由高桥雅代和山中伸弥共同署名,这是世界上第一例iPSCs治疗的临床试验,证明了iPSCs在人体内使用是安全的。

一名患者在年双眼诊断为AMD疾病,她在首次就诊前2个月进行了双眼白内障手术,但病变并没有得到好的控制,疾病持续的发展着。高桥雅代研究团队通过患者自己的皮肤细胞重编程得到了iPSCs,然后分化出了RPE细胞,进而将细胞制备成了一个1.3mm×3.0mm的薄片。

在年9月,研究人员将细胞片移植给了患者右眼。在术后3个月的时候,研究人员终于在患者的右眼中发现了大量存在的功能性RPE细胞,通过干细胞治疗成功阻止了疾病的进展!

年,美国ACT公司利用胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞(RPE)治疗黄斑变性。

研究人员将大约5万个分离出来的视网膜上皮细胞注入到两名患者的视网膜下,其中一名老年女患者在其70多岁时患上了干性年龄相关性黄斑变性,而另一名中年女患者则患有Stargardt病,因而导致了二者失明。

4个月后,研究人员发现RPE已被注入的视网膜上皮细胞完全取代,数据证实注入的细胞存活了下来,并很大程度上改善了她们的视力。

科技带给我们的改变是我们难以想象的,干细胞治疗为视网膜变性患者重见光明开辟了新的治疗途径,将是未来一段时间眼科领域研究重点。期待干细胞疗法早日点亮黑暗中的人们,为他们重启心灵的窗户!

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