视网膜色素变性（RP）是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变。目前尚无有效治疗，近日FAD授予化学诱导的光感受器样细胞（CiPC）治疗视网膜色素变性的孤儿药资格（ODD），给视网膜色素变性的治疗带来新的突破口。
视网膜色素变性是指以进行性视网膜光感受器细胞和色素上皮功能丧失为主要特征的遗传性、退行性、致盲性眼病。其遗传方式多样，主要包括常染色体显性或隐性遗传及X染色体连锁遗传，也有散发病例。其全球患病率为1/3,~1/7,，国内约为1/~1/。视网膜色素变性通常在成人早期或儿童期出现症状，表现为夜间视力下降和暗适应差，随病情进展视野向心性逐渐缩小。视力丧失的严重程度和进展取决于遗传基因突变的类型。
CiPC治疗视网膜色素变性显示希望
目前还没有FDA批准的治疗方法用于恢复视网膜色素变性患者视力。年3月10日，CiRCBiosciences宣布美国FDA已授予化学诱导的光感受器样细胞（CiPC）孤儿药资格(ODD)，用于治疗视网膜色素变性。
孤儿药（OrphanDrug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。凡获得孤儿药资格新药，可给予临床试验支出抵税和减免处方药使用者费用，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
CiRCBiosciences最初专注于视网膜变性疾病，目前正在推进CiPC的临床前开发，以恢复晚期视网膜色素变性和地图状萎缩年龄相关性黄斑变性患者的视力。这项新技术可以在不到两周的化学转化过程中，利用小分子混合物诱导成纤维细胞化学转化为视杆光感受器样细胞，将这些化学诱导的光感受器样细胞（CiPC）移植到视杆细胞变性小鼠的视网膜下间隙，使瞳孔反射和视觉功能部分恢复，研究结果年发表在Nature杂志上。
总结
在视网膜色素变性小鼠模型中，CiPC可导致瞳孔反射和视觉功能部分恢复。
FDA已授予化学诱导的光感受器样细胞（CiPC）治疗视网膜色素变性孤儿药资格。
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