细胞改变生命
StemCellsChangeLives
图/Pixabay
美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了一种治疗方法，以防止干性年龄相关性黄斑变性的失明，他们已经在动物身上做了试验，并且有积极的数据反馈，这为人体试验奠定了基础。
AMD（老年性黄斑变性）的特征在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受器-视网膜中的光敏细胞。NEI的iPSCs衍生疗法旨在取代垂死的RPE细胞，从而在视力丧失之前挽救眼睛。
研究小组在“科学转化医学”杂志上报告说，NEI的科学家从AMD患者身上采集了血细胞，首先将它们转化为iPSCs，然后再并转化为RPE组织。iPSCs衍生的RPE细胞生长在单层，一旦它们到达视网膜就能促进整合。
该方案“有助于确保移植细胞可靠地发挥作用，并且可以最大限度地减少意外后果，”眼和干细胞转化研究NEI部门负责人、动物研究的首席研究员KapilBharti博士在一份声明中说。“[它]也通过用个体的自体血细胞开发iPSC-RPE，这样最大限度减少排斥的可能性。”
因为iPSC可以不受控制地传播并发展成癌症，所以这成了限制它用于人体治疗的重要因素。NEI研究人员设计了他们的“制造”过程，以避免致癌突变。
在大鼠和猪模型的研究中，科学家们报告说，他们实验室制造的细胞在RPE贴片植入10周后整合到动物视网膜中，并安全地逆转了动物视网膜的退化。
由干细胞分化而成的rpe细胞via网络（无版权）
免疫染色证实RPE表达基因RPE65，表明细胞层已经达到在光感受器内再生视觉色素所必需的成熟水平。
进一步的测试表明，植入的RPE细胞表现出“吞噬作用”，这是一项关键功能，包括修剪光感受器的外段，以保持健康的大小。
此外，RPE移植后光感受器记录的电脉冲是正常的。相比之下，一组对照动物在用空支架治疗时经历了光感受器死亡。
利用干细胞生长健康组织是治疗眼疾的普遍做法。
由南加州大学Roski眼科研究所领导的科学家建立了一种胚胎干细胞衍生的视网膜植入物，旨在补充干性AMD中的RPE，他们已经报告了四名干性AMD患者的早期结果，显示出改善视力的积极趋势。
南加州大学
西奈山的另一个团队开发了一种可能安全的方法来激活哺乳动物中的干细胞，如Müller神经胶质细胞，使它们分裂成新的光感受器。
凭借积极的临床前数据和强大的GMP协议来进行治疗，NEI团队已经开始计划一项1期临床试验，测试其基于iPSC的治疗方法。
Bharti说：“如果临床试验继续推进，那这将是第一次测试从诱导多能干细胞中获得的干细胞疗法来治疗人体疾病。”
編輯翻译
曉樹
排版
ICT小編
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检索自网络（无版权）
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